两岁小女孩不幸罹患“儿童白血病之王”，病情十分危急，广西医学专家联合上海医学专家制定周密的方案，一份来自广东的脐血参与辅助治疗。在三省市的携手全力救治下， 2022年7月28日下午，这位罹患幼年型粒单核细胞白血病的女孩凤凤（化名）在广西壮族自治区人民医院顺利出院了。
两岁幼女罹患“儿童白血病之王”
凤凤今年两岁，原本活泼可爱，她的出生给一家人带来无限的欢乐和幸福。然而去年8月，她突然开始频繁高热，身体变得虚弱。经检查，凤凤的血常规异常，在接受一段时间的抗生素治疗后血常规指标反而更糟糕了。于是凤凤一家辗转来到广西壮族自治区人民医院。经过详细的检查，凤凤被确诊为幼年型粒单核细胞白血病（高危）。
幼年型粒单核细胞白血病，是100万人中仅有1-2人罹患此病的罕见重症，三岁以下的婴幼儿是主要患病群体。凤凤的主治医生李新叶介绍，此类白血病的治疗难度大、复发机率极高，被称为“儿童白血病之王”。
据文献报道，幼年型粒单核细胞白血病的患儿进行和不进行造血干细胞移植的10年生存率分别为39%和6%。使用8个疗程的去甲基化治疗后，凤凤的病情趋于稳定。广西壮族自治区人民医院儿童造血干细胞移植团队与上海儿童医学中心沟通，详细商议并经患儿父母同意后决定给凤凤进行造血干细胞移植。
脐血辅助移植带来生机
造血干细胞的来源有三种：骨髓、外周血、脐血。移植的前提是找到合适的供体，凤凤的父亲患病，不能作为供体人选。幸运的是，凤凤的哥哥和她配型是半相合。医生决定采用哥哥进行单倍体造血干细胞移植。
据了解，单倍体供体可使更多病人获得造血干细胞移植机会，但亲缘性单倍体移植的主要问题就是植入失败率高和发生移植物抗宿主病的概率高。为了提升植入成功率和减少移植物抗宿主病的发生率，经家长同意，医院决定使用脐血来辅助此次移植。
广西壮族自治区人民医院儿童造血干细胞移植团队在全国七家脐血库发起联合查询，经过选择，最终确定使用广东省脐血库脐血进行辅助治疗。
2022年6月20日早上9点30分，这份宝贵的脐血在广东省脐血库工作人员的护送下，按时到达广西壮族自治区人民医院。复苏后的脐血和哥哥的造血干细胞先后输注到了两岁的小凤凤体内。
造血干细胞输注后第19天，凤凤的粒细胞重建，哥哥的造血干细胞顺利在她体内生长。第25天，凤凤走出移植仓。“凤凤恢复得很好，没有出现其他并发症，没有明显的感染，更没有出现排异反应。”主诊医生十分欣慰，治疗效果以及脐血的辅助效果都达到了预期。
7月28日，凤凤顺利出院。这个两岁的小女孩在摆脱“儿童白血病之王”魔爪的道路上跨出了一大步，未来，广西壮族自治区人民医院儿童造血干细胞移植团队继续对凤凤进行随诊，希望凤凤能永远摆脱这一病魔。
【记者】严慧芳
【通讯员】谢淑娟
【作者】 严慧芳
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