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Ionis Pharmaceuticals与阿斯利康（AstraZeneca）今日联合宣布NEURO-TTRansform临床3期试验预定的中期分析积极结果。数据显示，反义寡核苷酸（ASO）疗法eplontersen在治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者中，达成共同主要终点与次要终点。根据此结果，两家公司打算在今年向美国FDA提交新药申请（NDA）。
ATTRv-PN是一种由于TTR蛋白不正常形成，并累积在全身各种器官组织的严重、渐进性并危及生命的疾病。TTR蛋白会累积于周围神经、心脏与肠道，进而造成难以治疗的周围感觉运动神经病变、自主神经病变以及/或心肌病变等症状。此疾病会造成许多的并发症，并逐渐地影响患者的生活品质与日常活动。此病进展迅速，通常会造成患者早夭，患者在确诊后的中位存活期仅有4.7年。据预估，全球大约有40000位ATTRv-PN患者。
Eplontersen为一在研反义寡核苷酸药物，其采用的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。此药已获得美国FDA授予孤儿药资格。
NEURO-TTRansform是一项全球性、随机、开放标签临床3期试验，目的为检验eplontersen在ATTRv-PN患者中的疗效与安全性。试验入组病患为具1期或2期多重神经病变患者，并以之前于2017年完成的TEGSEDI与NEURO-TTR两组试验中的安慰剂组作为对照组。试验最终的主要终点将于第66周完成。
在此次试验35周的中期分析显示，与基线相较，eplontersen造成共同主要终点血清TTR蛋白浓度81.2%的下降（p
另一共同主要终点为mNIS+7评分自基线的改变百分比，这是一项用以检验神经性病变疾病进展的指标。试验结果显示，与外部安慰剂组相比，eplontersen亦达成统计上显著的改变（p
Eplontersen展现良好的安全性与耐药性。在此试验中，药物组的治疗伴发不良反应（TEAE）率在许多项目中较安慰剂组来得低或相似。没有因治疗伴发不良反应而停止用药的情形发生。
“NEURO-TTRansform亮眼的数据显示eplontersen在改善疾病进展与病患生活品质上有积极的效果。我们对于能够有机会为患有这项毁灭性疾病的病患带来新治疗选项而感到兴奋。”Ionis的执行副总裁兼首席临床开发官Eugene Schneider博士说道。
参考资料：
[1] Ionis presents positive results from Phase 3 NEURO-TTRansform study at International Symposium on Amyloidosis. Retrieved September 7, 2022 from https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-presents-positive-results-phase-3-neuro-ttransform-study
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