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8月8日，辉瑞（Pfizer）公司和Global Blood Therapeutics（GBT）宣布达成协议，辉瑞将斥资约54亿美元收购GBT。GBT致力于发现和开发改变患者生活的治疗方法，以镰刀型细胞贫血病（SCD）为开端，为服务不足的患者群体提供希望。这一收购将增强辉瑞在罕见血液学疾病领域的研发管线和专业知识，有望解决SCD患者群体的多方面未竟需求。
SCD是一种伴随患者一生的遗传性血液疾病。患者的血红细胞由于表达血红蛋白β链的基因出现突变，而变成镰刀状并丧失弹性。从儿童期开始，SCD患者由于血液无法顺畅流向器官，出现不可预知和反复发作的严重疼痛危机（VOC），常导致心理和身体残疾。阻断的血流，加上溶血性贫血（红细胞的破坏），最终可能导致多器官损伤和早夭。
GBT公司开发的Oxbryta是一款具有创新作用机制的疗法。它通过与血红蛋白结合，增加了它与氧气的亲和力。防止血红蛋白聚合。它在2019年获得
FDA加速批准
，成为首款抑制血红蛋白聚合过程的创新疗法。这款疗法也在去年获得被誉为“医药界诺贝尔奖”的
盖伦奖
。
在Oxbryta之外，GBT公司的GBT021601是一款新一代血红蛋白聚合抑制剂，目前处于2期临床开发阶段，它具有成为治疗溶血和降低VOC的“best-in-class”疗法的潜力。此外，GBT开发的inclacumab是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体，目前在两项3期临床试验中接受评估，用于降低VOC发作频率和因为VOC重复住院的频率。
▲GBT公司研发管线（图片来源：GBT公司官网）
“镰刀型细胞贫血病是最常见的遗传性血液疾病。我们很高兴欢迎GBT的同仁加入辉瑞，共同努力改变患者生活。”辉瑞首席执行官Albert Bourla博士表示，“我们过去三十多年在罕见血液学疾病领域积累的科学和临床能力，将让我们能够加快创新，尽快将这些疗法带给患者。”
参考资料：
[1] Pfizer to Acquire Global Blood Therapeutics for $5.4 Billion to Enhance Presence in Rare Hematology. Retrieved August 8, 2022, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-acquire-global-blood-therapeutics-54-billion-enhance
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